Az újonnan kifejlesztett biológiai gyógyszerrel a laboratóriumi kísérletekben 50%-os gyógyulási arányt értek el a kutatók, akik olyan molekulát fedeztek fel, mely a betegség fehérjéit támadja meg, és egyben aktivál egy, a daganatot elnyomó gént is. A klinikai vizsgálatok már jövőre megkezdődhetnek az Egyesült Államokban.
Az akut mieloid leukémia az egyik legagresszívabb rákfajta, és bár más ráktípusoknál megszaporodtak az új és működő kezelési lehetőségek, a leukémiában szenvedők számára az elmúlt évtizedekben eddig nem találtak áttörő jelentőségű új gyógyszert. Ez alól kivételt jelent a krónikus mieloid leukémiát célzó, szintén izraeli fejlesztésű Gleevec.
A Héber Egyetem szakemberei már el is adták az újonnan felfedezett molekula jogait az amerikai BioTheryX gyógyszercégnek, és a továbbiakban a kutatók velük együtt fejlesztik tovább a gyógyszert, illetve jelentkeznek arra, hogy az amerikai gyógyszer engedélyezési hatóság, a FDA engedélyét kérjék az embereken végzett klinikai kísérletek megindításához.
Az akut mieloid leukémiában szenvedő betegek elveszítik a vörösvérsejtjeiket, melyek feladata többek között az oxigén szállítása, a vérzés elállítása, illetve a betegségektől védő fehérvérsejtjeiket is, mivel a megbetegedett test leukémiás sejtek előállításával van elfoglalva. A betegség így halálos kimenetelű lehet. A leukémia az előállított fehérjék nagy mennyisége és sokfélesége miatt nagyon nehezen kezelhető, mivel e fehérjék lehetővé teszik a rákos sejtek rendkívül gyors terjedést, és védik azokat a kemoterápiás kezelésekkel szemben.
Az eddigi, „célzott terápiás” kezelés során a leukémiás sejtek gyorsan más fehérjéket aktiválnak, hogy blokkolják a biológiai gyógyszereket. A gyógyszernek ellenálló leukémiás sejtek újra növekedésnek indulnak, és a betegség kiújul. A Jinon Ben-Nerijá professzor és kutatócsapata által a Jeruzsálemi Héber Egyetem gyógyszerészeti tanszékén kifejlesztett új gyógyszer „fürtbomba”-ként működik, mondják a kutatók. A vegyileg manipulált ráksejtből kifejlesztett molekula egyszerre támad meg leukémiás fehérjéket, megnehezítve ezáltal a leukémiás sejtek számára, hogy a terápia elkerülése érdekében további fehérjéket aktiváljanak.
A kutatók „drámai változást láttak mindössze egyetlen adag szer alkalmazása után”- jelentette ki Ben-Nerijá. „Szinte minden laboratóriumi egér leukémiás jelei eltűntek egy éjszaka alatt… A molekula több leukémia-fehérjét támad meg egyszerre, és minden onkogént megsemmisít, emellett aktiválja a tumort elnyomó P53-as gént.” A kutatócsoport vezetője így folytatta a magyarázatot: „A P53-as a jófiú. Az új gyógyszer nemcsak megöli a ráksejteket, hanem megsemmisíti azokat az ’ellenállókat’, melyek a P53-as ellen dolgoznak, ezzel segítve a daganatot elnyomó gén működésének beindulását.” A molekula „nagyon jól működött egereken”- mondta. „Még a[z egerekbe fecskendezett] leginkább agresszív emberi leukémia esteében is hatásos volt.”
A gyógyszer tabletta formátumú. Ben-Nerija azt reméli, hogy a jövő év elején megindulnak a klinikai vizsgálatok az Egyesült Államokban. Legalább 2-3 évnek kell eltelnie azonban, míg a gyógyszer kereskedelmi forgalomba kerülhet, tette hozzá. A kutatók emellett most az új gyógyszer egyéb hatásait vizsgálják, nevezetesen azt, hogy más ráktípusok: limfóma, myeloma multiplex, melanóma és vastagbélrák esetében hogyan lehetne alkalmazni. A kutatók azt is kiemelték, hogy ez az egyetlen molekulából álló szer két-három különálló gyógyszer munkáját végzi el, csökkentve ezzel a rákos betegek által elszenvedett, gyakran súlyos és nehezen elviselhető melléhatások számát, hiszen csupán egyetlen terápiát kell végigcsinálniuk több beavatkozás és kezelés helyett. Az új molekula az egereken nem mutatott aggasztó mellékhatásokat.
Az új gyógyszerrel kapcsolatban továbbá ígéretes, hogy képes eltörölni a leukémiás őssejteket. A rákos megbetegedések kezelésében hatalmas kihívást jelent ez a feladat, és ez volt az egyik oka annak, hogy a tudósok képtelenek voltak az akut leukémia kezelésére.
zsido.com
Forrás: TOI